La maladie de Gaucher chez les enfants irakiens

La maladie de Gaucher (MG), le trouble héréditaire du stockage lysosomal le plus courant, est une maladie multiorganique due à un défaut autosomique récessif du gène codant pour l'enzyme glucocérébrosidase. Notre objectif dans cette étude est de mettre en lumière les caractéristiques cliniques et de laboratoire des enfants atteints de la maladie de Gaucher et d'évaluer les résultats de la thérapie de remplacement enzymatique en Irak, étant donné que la plupart des cas dans les pays en voie de développement ne sont toujours pas diagnostiqués.